ໃນວັນທີ 20 ກໍລະກົດ, ໃບສະໝັກຢາໃໝ່(NDA) ຂອງ pCAR-19B ທີ່ພັດທະນາຢ່າງເປັນອິດສະຫຼະໂດຍ Precision Biology ໄດ້ຮັບການຍອມຮັບຢ່າງເປັນທາງການຈາກອົງການຜະລິດຕະພັນການແພດແຫ່ງຊາດຈີນ (NMPA). ຜະລິດຕະພັນນີ້ແມ່ນຜະລິດຕະພັນ CAR-T ທຳອິດສຳລັບມະເຮັງເລືອດຂາວໃນເດັກໃນປະເທດຈີນ, ເຊິ່ງໃຊ້ເພື່ອປິ່ນປົວຄົນເຈັບອາຍຸ 3-21 ປີທີ່ເປັນມະເຮັງເລືອດຂາວຊະນິດສ້ວຍແຫຼມ CD19 ທີ່ກັບມາເປັນຊ້ຳ/ທົນທານຕໍ່ການປິ່ນປົວ (ALL).
ມະເຮັງເລືອດຂາວຊະນິດສ້ວຍແຫຼມ (ALL) ແມ່ນໜຶ່ງໃນເນື້ອງອກຮ້າຍທີ່ພົບເລື້ອຍທີ່ສຸດໃນເດັກ ແລະ ເປັນສາເຫດຕົ້ນຕໍຂອງການຕາຍໃນເດັກ ແລະ ໄວລຸ້ນ. ການປິ່ນປົວດ້ວຍຈຸລັງ chimeric antigen receptor (CAR-T) ໄດ້ປະຕິວັດການປິ່ນປົວຈຸລັງ B-cell ALL ທີ່ເກີດຊ້ຳ/ດື້ຢາ (R/R), ດ້ວຍຜະລິດຕະພັນທີ່ໄດ້ຮັບການອະນຸມັດຈາກ FDA ທຳອິດ, Kymriah (tisagenlecleucel) ທີ່ພັດທະນາໂດຍ Novartis, ເຊິ່ງປັບປຸງອັດຕາການຫາຍດີ ແລະ ເວລາລອດຊີວິດໄດ້ຢ່າງຫຼວງຫຼາຍ.
pCAR-19B ເປັນຜະລິດຕະພັນເຊວ CAR-T ທີ່ມີຈຸລັງ CAR-T ທີ່ເປັນຈຸລັງຂອງຕົນເອງ ທີ່ມີຊິ້ນສ່ວນປ່ຽນແປງຂອງລະບົບຕ່ອງໂສ້ດຽວ (scFv) ທີ່ຖືກປັບປຸງໃຫ້ເໝາະສົມກັບມະນຸດ ເຊິ່ງຖືກອອກແບບມາເພື່ອແກ້ໄຂບັນຫາດ້ານຄວາມປອດໄພ.
ໃນເດືອນພະຈິກ ປີ 2023, pCAR-19B ໄດ້ຮັບການຮັບຮອງເປັນ "ການປິ່ນປົວແບບກ້າວໜ້າ" ໂດຍອົງການຜະລິດຕະພັນການແພດແຫ່ງຊາດຈີນ ສຳລັບການປິ່ນປົວພະຍາດ B-ALL.
ປະສິດທິພາບ ແລະ ຜົນໄດ້ຮັບດ້ານຄວາມປອດໄພຂອງ pCAR-19B ໃນການທົດລອງທາງດ້ານຄລີນິກທີ່ສຳຄັນທີ່ກ່ຽວຂ້ອງກັບຄົນເຈັບເດັກ ແລະ ໄວໜຸ່ມຈີນທີ່ມີ R/R B-cell ALLໄດ້ປະກາດໃນວັນທີກອງປະຊຸມປະຈຳປີຄັ້ງທີ 66 ຂອງສະມາຄົມເລືອດວິທະຍາອາເມລິກາ (ASH).
ວິທີການ: ການທົດລອງໄລຍະທີ 2 ນີ້ (NCT05334823) ແມ່ນການສຶກສາແບບເປີດ, ຫຼາຍສູນ, ແບບແຂນດຽວ. ຄົນເຈັບທີ່ມີອາຍຸ ≥ 3 ປີ ແລະ ≤ 21 ປີ ໃນການກວດຄັດກອງດ້ວຍ CD19+ R/R B-ALL ທີ່ໄດ້ຮັບການຢືນຢັນແລ້ວໄດ້ຖືກລວມເຂົ້າ. ຈຸດສິ້ນສຸດຫຼັກແມ່ນອັດຕາການຫາຍດີໂດຍລວມ (ORR), ເຊິ່ງຖືກກຳນົດວ່າເປັນການຫາຍດີສົມບູນ (CR) ບວກກັບ CR ດ້ວຍການຟື້ນຕົວຂອງເລືອດທີ່ບໍ່ສົມບູນ (CRi) ພາຍໃນ 3 ເດືອນຫຼັງຈາກການສັກຢາ.
ຜົນໄດ້ຮັບ: ມາຮອດວັນທີ 18 ເມສາ 2024, ມີຄົນເຈັບ 89 ຄົນໄດ້ລົງທະບຽນ ແລະ ໄດ້ຮັບການປິ່ນປົວດ້ວຍຢາເມັດເລືອດຂາວ, ໂດຍມີຄົນເຈັບ 64 ຄົນທີ່ໄດ້ຮັບຢາ pCAR-19B. ບໍ່ມີກໍລະນີຂອງຄວາມລົ້ມເຫຼວໃນການຜະລິດ. ໃນບັນດາຄົນເຈັບທີ່ໄດ້ຮັບຢາ, 6.25% (4/64) ແມ່ນທົນທານຕໍ່ຢາ ແລະ 93.75% (60/64) ໄດ້ກັບມາໃຊ້ການປິ່ນປົວຫຼາຍຄັ້ງກ່ອນໜ້ານີ້ ຫຼື ການປ່ຽນຖ່າຍຈຸລັງລຳຕົ້ນແບບ allogeneic. ອາຍຸສະເລ່ຍແມ່ນ 11 ປີ (ຊ່ວງ 3-21), ແລະ 56.25% (36/64) ແມ່ນເພດຊາຍ. ນອກຈາກນັ້ນ, 75% (48/64) ຂອງຄົນເຈັບມີຢ່າງໜ້ອຍໜຶ່ງ gene ທີ່ມີຄວາມສ່ຽງສູງ. ພາລະການລະເບີດຂອງໄຂກະດູກ (BM) ສະເລ່ຍໃນເບື້ອງຕົ້ນແມ່ນ 58.3% (ຊ່ວງ 5%-98%) ໂດຍມີພາລະການລະເບີດຂອງ BM ໜັກ (≥50%) ທີ່ສັງເກດເຫັນໃນ 56.25% ຂອງຄົນເຈັບ.
ໃນການຕິດຕາມຜົນສະເລ່ຍ 211 ມື້ (ຊ່ວງ 35-750), ORR ທີ່ດີທີ່ສຸດແມ່ນ 90.63% (58/64), ໂດຍ 78.13% ຂອງຄົນເຈັບ (50/64) ບັນລຸ CR ແລະ 12.5% ຂອງຄົນເຈັບ (8/64) ບັນລຸ CRi, ເຊິ່ງເກີນປະສິດທິພາບຂອງຜະລິດຕະພັນປິ່ນປົວດ້ວຍຢາຕ້ານ CD19 CAR-T ທາງການຄ້າທີ່ລາຍງານໃນ R/R B-ALL. 98.27% (57/58) ຂອງຄົນເຈັບທີ່ມີ ORR ບັນລຸການຫາຍດີຂອງພະຍາດທີ່ເຫຼືອໜ້ອຍທີ່ສຸດ (MRD) ທີ່ເປັນລົບ. ORR ໃນ 3 ເດືອນແມ່ນ 76.56% (49/64). ໄລຍະເວລາຕອບສະໜອງສະເລ່ຍ (DOR) ແມ່ນ 10.61 ເດືອນ (ຊ່ວງຄວາມເຊື່ອໝັ້ນ 95% 7.66-20.96). ອັດຕາການລອດຊີວິດໂດຍລວມສະເລ່ຍ (OS) ແມ່ນ 23.92 ເດືອນ (ຊ່ວງຄວາມເຊື່ອໝັ້ນ 95% 9.86-NR).
ໂຣກປ່ອຍ Cytokine (CRS) ແລະ ໂຣກຄວາມເປັນພິດຕໍ່ລະບົບປະສາດທີ່ກ່ຽວຂ້ອງກັບຈຸລັງພູມຕ້ານທານ (ICANS) ເກີດຂຶ້ນໃນ 98.44% ແລະ 50% ຂອງຄົນເຈັບຕາມລຳດັບ. CRS ແລະ ICANS ລະດັບ ≥3 ໄດ້ຖືກສັງເກດເຫັນໃນ 29.69% ແລະ 39.06% ຂອງຄົນເຈັບຕາມລຳດັບ. ໄລຍະເວລາສະເລ່ຍຂອງ CRS ແລະ ICANS ລະດັບ ≥3 ແມ່ນ 4 ມື້ ແລະ 3 ມື້ຕາມລຳດັບ. ບໍ່ມີການເສຍຊີວິດຍ້ອນ CRS ຫຼື ICANS.
ສະຫຼຸບ: ເຖິງວ່າຈະມີພາລະໜັກຂອງການລະເບີດຂອງ BM ແລະຄວາມສ່ຽງສູງຂອງການປ່ຽນແປງທາງພັນທຸກໍາ, pCAR-19B ໄດ້ສະແດງໃຫ້ເຫັນອັດຕາການຫາຍດີສູງ, ບັນລຸອັດຕາການຫາຍດີ MRD-negative ສູງ, ການຕອບສະໜອງທີ່ຍືນຍົງ, ແລະໂປຣໄຟລ໌ຄວາມປອດໄພທີ່ຍອມຮັບໄດ້. ການສຶກສານີ້ເປັນຕົວແທນຂອງການທົດລອງທາງດ້ານຄລີນິກທີ່ສໍາຄັນຄັ້ງທໍາອິດຂອງ B-ALL ໃນໄວເດັກໃນປະຊາກອນອາຊີ, ສະເໜີທາງເລືອກໃນການປິ່ນປົວແບບໃໝ່ສໍາລັບຄົນເຈັບເດັກແລະໄວໜຸ່ມຈີນທີ່ມີ R/R B-ALL.
ໃນປະຈຸບັນ, ຍັງມີການທົດລອງທາງຄລີນິກ CAR-T ອື່ນໆອີກຫຼາຍຢ່າງໃນປະເທດຈີນ, ແລະ ພວກເຂົາກຳລັງຊອກຫາຄົນເຈັບ. ສຳລັບການປຶກສາຫາລືກ່ຽວກັບຢາ ແລະ ເຕັກໂນໂລຊີໃໝ່, ທ່ານສາມາດຕິດຕໍ່ພະແນກສາກົນໂຮງໝໍມະເຮັງວິທະຍາພາກໃຕ້ປັກກິ່ງ.
ເບີໂທລະສັບ: 4008803716
ອີເມວ:myimmnet@163.com
ເອກະສານອ້າງອີງ
1.https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/9f9c74c73e0f8f56a8bfbc646055026d
2. http://cq.news.cn/20240728/b0a74788930d4be7a45996be2808dd4f/c.html
4.https://ash.confex.com/ash/2024/webprogram/Paper206408.html
5.https://ashpublications.org/blood/article/140/Supplement%201/4625/491174/The-Safety-and-Efficacy-of-p-CAR-19B-a-Scfv
ເວລາໂພສ: ວັນທີ 22 ພະຈິກ 2024