ໃນວັນທີ 11 ຕຸລາ, 2024, ອົງການຜະລິດຕະພັນການແພດແຫ່ງຊາດຈີນ (NMPA) ໄດ້ອະນຸມັດໃບສະໝັກຢາໃໝ່ສຳລັບການຄົ້ນຄວ້າ (IND) ສຳລັບຢາ Inaticabtagene Autoleucel (ການສັກ CNCT19), ເຊິ່ງເປັນການປິ່ນປົວດ້ວຍເຊວ CAR-T ທີ່ແນໃສ່ CD19 ເພື່ອປິ່ນປົວພະຍາດເມັດເລືອດຂາວໃນພະຍາດ lupus erythematosus (SLE – ITP). ນີ້ແມ່ນຢາ IND ທຳອິດຂອງ Inaticabtagene Autoleucel ທີ່ໄດ້ຮັບການອະນຸມັດສຳລັບພະຍາດພູມຕ້ານທານຕົນເອງໃນປະເທດຈີນ.
Inaticabtagene Autoleucel ເປັນຜະລິດຕະພັນການປິ່ນປົວດ້ວຍເຊວ CD19 CAR-T, ເຊິ່ງມີ CD19 scFv（HI19a）ທີ່ເປັນເອກະລັກ ແລະ ຂະບວນການຜະລິດທີ່ກ້າວໜ້າ. Inaticabtagene Autoleucel ເປັນຜະລິດຕະພັນ CAR-T ທີ່ແນໃສ່ CD19 ທີ່ເປັນສິດທິບັດທຳອິດທີ່ຜະລິດຢູ່ໃນປະເທດຈີນ, ແລະ ເປັນຜະລິດຕະພັນການປິ່ນປົວດ້ວຍເຊວ CAR-T ທີ່ເປັນການຄ້າທຳອິດສຳລັບ B-ALL ໃນປະເທດຈີນ. Inaticabtagene Autoleucel ກຳລັງຂະຫຍາຍການນຳໃຊ້ສຳລັບຕົວຊີ້ບອກຫຼາຍຢ່າງ, ລວມທັງ r/r B-ALL ສຳລັບຜູ້ໃຫຍ່, r/r DLBCL, r/r B-ALL ສຳລັບເດັກ ແລະ ໄວລຸ້ນ, ແລະ ພະຍາດພູມຕ້ານທານຕົນເອງຕ່າງໆ. ໃບສະໝັກຢາໃໝ່ (NDA) ຂອງມັນໃນການປິ່ນປົວພະຍາດ Lymphoma ຈຸລັງ B ຂະໜາດໃຫຍ່ທີ່ເກີດຊ້ຳແລ້ວຊ້ຳອີກ ຫຼື ທົນທານຕໍ່ຢາ ໄດ້ຮັບການຍອມຮັບຈາກ NMPA ໃນເດືອນກັນຍາ 2024.
SLE ເປັນພະຍາດພູມຕ້ານທານໂຕເອງທົ່ວຮ່າງກາຍ, ໂດຍປົກກະຕິແລ້ວຈະນຳໄປສູ່ຄວາມເສຍຫາຍຂອງອະໄວຍະວະຫຼາຍອັນ. ຈຸລັງ B ທີ່ຜິດປົກກະຕິ ແລະ ພູມຕ້ານທານໂຕເອງມີບົດບາດສຳຄັນໃນການເກີດພະຍາດ SLE. SLE ສາມາດເຮັດໃຫ້ເກີດການທຳລາຍເມັດເລືອດຫຼາຍເກີນໄປ, ຄື SLE-ITP. SLE-ITP ເກີດຂຶ້ນໃນປະມານ 16% ຂອງຄົນເຈັບຈີນທີ່ເປັນພະຍາດ SLE, ຄົນເຈັບ SLE-ITP ສ່ວນໃຫຍ່ມີປະຕິກິລິຍາບໍ່ດີຕໍ່ສະເຕີຣອຍ, ຢາຍັບຍັ້ງພູມຕ້ານທານ, ແລະ ຢາທາງຊີວະພາບ, ແລະ ມັກຈະມີຄວາມສ່ຽງຕໍ່ການເລືອດໄຫຼອອກຂອງອະໄວຍະວະທີ່ສຳຄັນ, ໃນຂະນະທີ່ອັດຕາການຢູ່ລອດໃນໄລຍະຍາວຂອງພວກເຂົາແມ່ນຂ້ອນຂ້າງຕໍ່າ.
ໃນເດືອນກໍລະກົດຂອງປີນີ້, ວາລະສານການແພດ The New England Journal of Medicine ທີ່ມີຊື່ສຽງໄດ້ເຜີຍແຜ່ການສຶກສາ “ຈຸລັງ CAR T ຕ້ານ CD19 ໃນການຫຼຸດລົງຂອງເມັດເລືອດແດງພູມຕ້ານທານທີ່ດື້ຢາຂອງ SLE,” ຮ່ວມຂຽນໂດຍສາດສະດາຈານ Zeng Xiaofeng ແລະ ສາດສະດາຈານ Li Mengtao ຈາກພະແນກພະຍາດຂໍ້ອັກເສບ ແລະ ສາດສະດາຈານ Zhou Daobin ຈາກພະແນກພະຍາດເລືອດຂອງໂຮງໝໍ Peking Union Medical College. ການສຶກສາໄດ້ສະແດງໃຫ້ເຫັນເຖິງປະສິດທິພາບ ແລະ ຄວາມປອດໄພທີ່ຍາວນານຂອງ Inaticabtagene Autoleucel ໃນການປິ່ນປົວ SLE-ITP, ເຊິ່ງເນັ້ນໃຫ້ເຫັນເຖິງທ່າແຮງອັນໃຫຍ່ຫຼວງຂອງການປິ່ນປົວດ້ວຍຈຸລັງ CAR-T.
ຜູ້ຍິງອາຍຸ 38 ປີໄດ້ຮັບການວິນິດໄສວ່າເປັນພະຍາດ SLE ໃນປີ 2014 ແລະ ໄດ້ມີອາການໂປຣຕີນໃນປັດສະວະທີ່ສາມາດປີ້ນກັບຄືນໄດ້ ແລະ ພະຍາດຂໍ້ອັກເສບ ແລະ ການຫຼຸດລົງຂອງເມັດເລືອດຂາວຢ່າງຕໍ່ເນື່ອງ. ການປິ່ນປົວກ່ອນໜ້ານີ້ດ້ວຍຢາ glucocorticoids ໃນປະລິມານສູງ (methylprednisolone pulses), hydroxychloroquine, ຢາ immune globulin ທາງເສັ້ນເລືອດ, tacrolimus, cyclosporin A, sirolimus, rituximab, danazol, eltrombopag, ແລະ recombinant human thrombopoietin ບໍ່ໄດ້ບັນເທົາອາການເມັດເລືອດຂາວຫຼຸດລົງ. ຈຳນວນເມັດເລືອດຂາວຍັງຄົງຢູ່ທີ່ 10,000 ຫາ 20,000 ຕໍ່ມິນລິແມັດກ້ອນ ແລະ ໃນທີ່ສຸດກໍ່ຫຼຸດລົງຕໍ່າກວ່າ 10,000 ຕໍ່ມິນລິແມັດກ້ອນໃນເດືອນກໍລະກົດ 2023.
ໃນເວລານັ້ນ, ນາງໄດ້ສະແດງອາການເປັນຕຸ່ມນ້ຳ ແລະ ມີຕຸ່ມນ້ຳเหลืองຢູ່ແຂນຂາ, ມີຕຸ່ມນ້ຳເລືອດໃນປາກ, ແລະ ມີເລືອດອອກຕາມເຫງືອກ. ຜົນກວດໄຂກະດູກຂອງນາງສະແດງໃຫ້ເຫັນເຖິງການເຕີບໃຫຍ່ຂອງ myeloproliferation ແລະ ການບົກຜ່ອງຂອງການເຕີບໂຕຂອງ megakaryocyte. ມີພຽງແຕ່ prednisone ປະລິມານຕໍ່າ (5 ມກ ຕໍ່ມື້) ແລະ hydroxychloroquine (0.2 ກຣາມ ຕໍ່ມື້) ເທົ່ານັ້ນທີ່ຖືກໃຫ້ໃນເດືອນກ່ອນການສັກ CAR T-cell. ການກວດ leukapheresis ສົດດ້ວຍຕົນເອງໄດ້ຖືກນຳໃຊ້ເພື່ອຜະລິດ inati-cel. ໄດ້ມີການໃຫ້ຈຸລັງ CD19 CAR T ທັງໝົດ 500,000 ຈຸລັງຕໍ່ກິໂລກຣາມຂອງນ້ຳໜັກຕົວຫຼັງຈາກຄົນເຈັບໄດ້ຮັບການປິ່ນປົວດ້ວຍທາງເຄມີ lymphodepleting ດ້ວຍ fludarabine (ໃນປະລິມານ 25 ມກ ຕໍ່ຕາແມັດຂອງພື້ນທີ່ຜິວໜັງຂອງຮ່າງກາຍ) ຕໍ່ມື້ໃນມື້ທີ −5, −4, ແລະ −3 ແລະ cyclophosphamide (ໃນປະລິມານ 250 ມກ ຕໍ່ຕາແມັດ) ໃນມື້ທີ −5 ແລະ −4 ກ່ອນການປິ່ນປົວດ້ວຍ CAR T-cell.
ຫຼັງຈາກການສັກຢາ Inaticabtagene Autoleucel, ຈຳນວນເມັດເລືອດຂອງຄົນເຈັບຍັງສືບຕໍ່ເພີ່ມຂຶ້ນ, ແລະ ການຕອບສະໜອງທາງຄລີນິກໄດ້ສົມບູນ, ແລະ ຢາ glucocorticoids ແລະ ຢາກົດພູມຄຸ້ມກັນທຸກຊະນິດກໍ່ຖືກຢຸດໃຊ້. ປະຈຸບັນ, ຄົນເຈັບໄດ້ກັບຄືນສູ່ຊີວິດປົກກະຕິແລ້ວ.
ໃນປະຈຸບັນ, ຍັງມີການທົດລອງທາງຄລີນິກ CAR-T ອື່ນໆອີກຫຼາຍຢ່າງໃນປະເທດຈີນ, ແລະ ພວກເຂົາກຳລັງຊອກຫາຄົນເຈັບ. ສຳລັບການປຶກສາຫາລືກ່ຽວກັບຢາ ແລະ ເຕັກໂນໂລຊີໃໝ່, ທ່ານສາມາດຕິດຕໍ່ພະແນກສາກົນໂຮງໝໍມະເຮັງວິທະຍາພາກໃຕ້ປັກກິ່ງ.
ເບີໂທລະສັບ：4008803716
Email：myimmnet@163.com
ເອກະສານອ້າງອີງ
1.http://www.juventas.cn/news.php?id=711
2.https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMc2403743
ເວລາໂພສ: ພະຈິກ-08-2024